Cum funcționează terapia CRISPR în terapia genică?

Cancerul este de mult timp o boală dificilă și diversă, cauzată de modificări ale ADN-ului unui individ care activează oncogenele și inactivează supresorii tumorali, provocând, de asemenea, o dereglare a epigenomului, care este responsabil de coordonarea expresiei normale a genelor.

Pe scurt, cancerul este o boală celulară care provoacă modificări ale metabolismului și ale structurii celulare, făcând ca aceste celule să se corupă până la punctul în care nu mai funcționează corect și să se sustragă mecanismelor de apărare ale gazdei.

Un număr mare de experți și profesioniști își dedică carierele cercetării cancerului pentru a înțelege complet toate complexitățile și ambiguitățile acestuia. Învățarea modului în care se modifică genomul, modul în care se adaptează celula și modul în care apare inițierea bolii este unul dintre factorii critici pentru dezvoltarea unor opțiuni de tratament mai eficiente și pentru îmbunătățirea rezultatelor pentru pacienții cu cancer.

Terapia CRISPR s-a impus ca o tehnică de investigare a funcțiilor celulare și a avut o influență semnificativă asupra cercetării în domeniul cancerului, ducând la noi descoperiri care ar trebui să accelereze diagnosticarea și tratamentele.

Ce este terapia CRISPR?

De când oamenii de știință au descoperit că alterările din ADN cauzează cancerul, aceștia au căutat o abordare pentru a repara astfel de modificări prin manipularea ADN-ului. Iar o abordare găsită este terapia CRISPR.

Tratamentul CRISPR poate modifica ADN-ul celulelor umane în același mod în care o poate face o foarfecă extrem de precisă și ușor de manevrat. CRISPR editează genele prin tăierea atentă a ADN-ului și apoi permite sistematic repararea acestuia.

Cum funcționează terapia CRISPR?

Tehnica CRISPR din laborator include două personaje-cheie: un ARN ghid și o enzimă de tăiere a ADN-ului, cel mai adesea Cas9.

Pentru a folosi foarfeca genetică CRISPR pentru a modifica un genom, trebuie mai întâi să fie localizată secvența de ADN care urmează să fie modificată. Odată identificată secvența de ADN relevantă, un ARN ghid unic (sgRNA) este destinat să o recunoască și să se conecteze la ea.

Secvența de ARN ghid completează secvența de ADN țintă. Acest lucru înseamnă că ARN-ul ghid se va conecta în mod ideal doar la secvența de ADN țintă și nu se va conecta la alte părți ale genomului.

Enzima Cas9 (proteina foarfecă moleculară) se conectează la ARN și ghidează foarfecele către locul exact din genom unde trebuie efectuată tăierea.

Acest proces de reparare poate fi gestionat pentru a modifica ADN-ul în acel loc din genom. O genă, de exemplu, poate fi eliminată sau actualizată pentru a repara orice erori din secvența sa.

În funcție de modul în care este programat sistemul CRISPR, există trei rezultate posibile odată ce secvența țintă este tăiată:

O mutație în ADN este introdusă pentru a vindeca tăietura.
Enzimele sunt concepute pentru a produce tăieturi pe ambele părți ale ADN-ului țintă pentru a elimina ADN-ul țintă și a reconecta capetele.
Un segment de HDR poate fi inserat în genom prin recombinare omologă.

Care sunt preocupările legate de CRISPR?

Introducerea CRISPR în interiorul celulelor reprezintă o provocare. Cercetătorii au descoperit o tehnică pentru a realiza acest lucru, folosind un virus care a fost modificat pentru a purta genele pentru ARN ghid și Cas9. Deoarece anumiți viruși pot infecta diferite tipuri de celule, aceștia pot ajunge să modifice, de exemplu, celulele musculare, când intenția era de a modifica celulele hepatice.
CRISPR este abia acum testat pe oameni, iar oamenii de știință sunt îngrijorați de modul în care organismul și sistemul imunitar ar putea reacționa la virușii care includ CRISPR sau la elementele CRISPR în sine. Deoarece elementele nu sunt familiare oamenilor, sistemul imunitar ar putea ataca și distruge celulele editate prin CRISPR.
CRISPR rupe ocazional ADN-ul în afara genei țintă, ceea ce este cunoscut sub numele de tăiere "off-target". Oamenii de știință sunt îngrijorați de faptul că astfel de modificări neintenționate ar putea fi prea dăunătoare și chiar canceroase.
O altă problemă importantă este aceea că modificarea celulelor din organism poate modifica involuntar spermatozoizii sau ovulele, care pot fi transmise generațiilor viitoare.

Aspecte etice

Tratamentul CRISPR ridică, de asemenea, probleme de ordin etic. Vedeți mai jos câteva dintre aceste probleme etice:

După cum s-a spus anterior, schimbarea celulelor din organism poate afecta din greșeală spermatozoizii sau ovulele, care ar putea fi transmise generațiilor viitoare. În loc să vindece boli, aceste modificări ar putea fi utilizate, ipotetic, pentru a îmbunătăți caracteristicile dezirabile.
Multe persoane se opun din punct de vedere moral și religios utilizării embrionilor umani în cercetare. În general, cercetarea pe embrioni poate implica embrioni viabili sau neviabili rămași după FIV sau embrioni generați special pentru studiu. Fiecare caz are un set unic de preocupări etice.
Există îngrijorarea că editarea genomului va fi limitată la cei bogați, ceea ce va exacerba decalajele existente în ceea ce privește accesul la asistență medicală, precum și la alte tratamente.

Nu pierdeți timpul! O platformă ușor de utilizat și aproape oricine o poate folosi.

Folosiți un instrument ușor de utilizat pentru a crea infografice uimitoare, ilustrații sau chiar pentru a vă transforma munca într-un poster splendid și inteligibil. Atenție la grafic este instrumentul potrivit pentru dvs.; puteți folosi șabloane sau chiar solicita unul care să se potrivească exact așa cum v-ați imaginat!

Mărește-mi cercetarea cu ajutorul ilustrațiilor