Jak działa terapia CRISPR w terapii genowej?

Rak od dawna jest trudną i zróżnicowaną chorobą spowodowaną zmianami w DNA jednostki, które aktywują onkogeny, jednocześnie inaktywując supresory nowotworów, powodując również dysregulację epigenomu, który jest odpowiedzialny za koordynację normalnej ekspresji genów.

Podsumowując, rak jest chorobą komórek, która powoduje zmiany w metabolizmie i strukturze komórek, powodując, że komórki te stają się uszkodzone do tego stopnia, że nie funkcjonują już prawidłowo i unikają mechanizmów obronnych gospodarza.

Wielu ekspertów i specjalistów poświęca swoją karierę badaniu raka, aby w pełni zrozumieć wszystkie jego złożoności i niejasności. Dowiedzenie się, w jaki sposób zmienia się genom, jak adaptuje się komórka i jak dochodzi do zapoczątkowania choroby, jest jednym z kluczowych czynników umożliwiających opracowanie skuteczniejszych metod leczenia i poprawę wyników leczenia pacjentów z rakiem.

Terapia CRISPR ugruntowała swoją pozycję jako technika badania funkcji komórek i miała znaczący wpływ na badania nad rakiem, prowadząc do nowych odkryć, które powinny przyspieszyć diagnozę i leczenie.

Czym jest terapia CRISPR?

Odkąd naukowcy odkryli, że zmiany w DNA powodują raka, szukali sposobu na naprawienie takich zmian poprzez manipulację DNA. Jednym ze znalezionych sposobów jest terapia CRISPR.

Terapia CRISPR może edytować DNA ludzkich komórek w taki sam sposób, jak niezwykle precyzyjne i łatwe w obsłudze nożyczki. CRISPR edytuje geny, ostrożnie przecinając DNA, a następnie systematycznie pozwalając na jego naprawę.

Jak działa terapia CRISPR?

Technika CRISPR w laboratorium obejmuje dwa kluczowe elementy: RNA prowadzące i enzym tnący DNA, najczęściej Cas9.

Aby użyć nożyczek genetycznych CRISPR do zmiany genomu, należy najpierw zlokalizować sekwencję DNA, która ma zostać zmieniona. Po zidentyfikowaniu odpowiedniej sekwencji DNA, pojedynczy przewodnik RNA (sgRNA) ma za zadanie ją rozpoznać i połączyć się z nią.

Sekwencja RNA przewodnika uzupełnia docelową sekwencję DNA. Oznacza to, że RNA-przewodnik idealnie łączy się tylko z docelową sekwencją DNA i nie łączy się z innymi częściami genomu.

Enzym Cas9 (molekularne białko nożycowe) łączy się z RNA i prowadzi nożyczki dokładnie do miejsca w genomie, w którym należy wykonać cięcie.

Ten proces naprawy może być zarządzany w celu modyfikacji DNA w danym miejscu genomu. Na przykład gen może zostać wyeliminowany lub zaktualizowany, aby naprawić wszelkie błędy w jego sekwencji.

W zależności od tego, jak zaprogramowany jest system CRISPR, istnieją trzy możliwe wyniki po przecięciu sekwencji docelowej:

Mutacja w DNA jest wprowadzana w celu wyleczenia nacięcia.
Enzymy są zaprojektowane do wykonywania cięć po obu stronach docelowego DNA w celu usunięcia docelowego DNA i ponownego połączenia końców.
Segment HDR może zostać wprowadzony do genomu poprzez homologiczną rekombinację.

Jakie są obawy związane z CRISPR?

Wprowadzenie CRISPR do wnętrza komórek jest wyzwaniem. Naukowcy odkryli technikę pozwalającą to osiągnąć poprzez wykorzystanie wirusa, który został zmutowany, aby przenosić geny dla RNA i Cas9. Ponieważ niektóre wirusy mogą infekować różne typy komórek, mogą one zmienić na przykład komórki mięśniowe, podczas gdy ich celem były komórki wątroby.
CRISPR jest dopiero testowany na ludziach, a naukowcy obawiają się, jak organizm i układ odpornościowy mogą zareagować na wirusy zawierające CRISPR lub na same elementy CRISPR. Ponieważ elementy te są nieznane ludziom, układ odpornościowy może atakować i niszczyć komórki zmodyfikowane za pomocą CRISPR.
CRISPR czasami uszkadza DNA poza docelowym genem, co jest znane jako cięcie "poza celem". Naukowcy obawiają się, że takie niezamierzone zmiany mogą być zbyt szkodliwe, a nawet rakotwórcze.
Inną ważną kwestią jest to, że modyfikowanie komórek w organizmie może nieumyślnie zmienić plemniki lub komórki jajowe, które mogą zostać przekazane przyszłym pokoleniom.

Kwestie etyczne

Leczenie CRISPR budzi również wątpliwości etyczne. Poniżej przedstawiamy niektóre z nich:

Jak wspomniano wcześniej, zmiana komórek w organizmie może omyłkowo wpłynąć na plemniki lub komórki jajowe, które mogą zostać przekazane przyszłym pokoleniom. Zamiast leczyć choroby, zmiany te można hipotetycznie wykorzystać do poprawy pożądanych cech.
Wiele osób sprzeciwia się moralnie i religijnie wykorzystywaniu ludzkich embrionów w badaniach. Ogólnie rzecz biorąc, badania nad embrionami mogą obejmować żywotne lub nieżywotne embriony pozostałe po zapłodnieniu in vitro lub embriony wygenerowane specjalnie do badań. Każdy przypadek ma swój unikalny zestaw problemów etycznych.
Istnieją obawy, że edycja genomu będzie ograniczona do bogatych, pogłębiając istniejące luki w dostępie do opieki zdrowotnej, a także innych metod leczenia.

Nie trać czasu! Platforma jest łatwa w użyciu i każdy może z niej korzystać.

Skorzystaj z łatwego w użyciu narzędzia do tworzenia oszałamiających infografik, ilustracji, a nawet przekształcania swojej pracy we wspaniały i czytelny plakat. Mind The Graph to odpowiednie narzędzie dla Ciebie; możesz skorzystać z szablonów lub nawet poprosić o szablon, który pasuje do Twojego zadania dokładnie tak, jak sobie wyobrażałeś!

Zwiększ moje badania dzięki ilustracjom