CRISPR Terapisi Gen Terapisinde Nasıl İşliyor?

Kanser uzun zamandır, bireyin DNA'sında onkogenleri aktive ederken tümör baskılayıcıları inaktive eden ve aynı zamanda normal gen ifadesini koordine etmekten sorumlu epigenom düzensizliğine neden olan değişikliklerin neden olduğu zor ve çeşitli bir hastalık olmuştur.

Özetlemek gerekirse kanser, metabolizma ve hücre yapısında değişikliklere neden olan, bu hücrelerin artık düzgün çalışamayacakları ve konağın savunma mekanizmalarından kaçacakları noktaya kadar bozulmalarına neden olan bir hücre hastalığıdır.

Çok sayıda uzman ve profesyonel, tüm karmaşıklıklarını ve belirsizliklerini tamamen anlamak için kariyerlerini kanseri araştırmaya adamıştır. Genomun nasıl değiştiğini, hücrenin nasıl uyum sağladığını ve hastalık başlangıcının nasıl gerçekleştiğini öğrenmek, daha etkili tedavi seçenekleri geliştirmek ve kanser hastalarının sonuçlarını iyileştirmek için kritik faktörlerden biridir.

CRISPR terapisi, hücre işlevini araştırmak için bir teknik olarak kendini kanıtlamış ve kanser araştırmaları üzerinde önemli bir etkiye sahip olmuş, teşhis ve tedavileri hızlandırması beklenen yeni bulgularla sonuçlanmıştır.

CRISPR tedavisi nedir?

Bilim insanları DNA'daki değişikliklerin kansere neden olduğunu keşfettiklerinden beri, DNA manipülasyonu yoluyla bu tür değişiklikleri düzeltmek için bir yaklaşım arıyorlardı. Bulunan yaklaşımlardan biri de CRISPR terapisidir.

CRISPR tedavisi, insan hücrelerinin DNA'sını son derece hassas ve kullanımı kolay bir makasla aynı şekilde düzenleyebilir. CRISPR, DNA'yı dikkatlice keserek ve ardından sistematik olarak DNA'nın onarılmasına izin vererek genleri düzenler.

CRISPR Terapisi nasıl çalışır?

Laboratuvardaki CRISPR tekniği iki anahtar figür içerir: bir kılavuz RNA ve DNA kesen bir enzim, çoğunlukla Cas9.

Bir genomu değiştirmek üzere CRISPR genetik makasını kullanmak için öncelikle değiştirilecek DNA dizisinin bulunması gerekir. İlgili DNA dizisi belirlendikten sonra, tek bir kılavuz RNA'nın (sgRNA) onu tanıması ve ona bağlanması amaçlanır.

Kılavuz RNA dizisi hedef DNA dizisini tamamlar. Bu, kılavuz RNA'nın ideal olarak sadece hedef DNA dizisine bağlanacağı ve genomun diğer kısımlarına bağlanmayacağı anlamına gelir.

Cas9 enzimi (moleküler makas proteini) RNA'ya bağlanır ve makası genomda kesimin yapılması gereken tam noktaya yönlendirir.

Bu onarım süreci, genomdaki o noktada DNA'yı değiştirecek şekilde yönetilebilir. Örneğin bir gen, dizilimindeki herhangi bir hatayı onarmak için ortadan kaldırılabilir veya güncellenebilir.

CRISPR sisteminin nasıl programlandığına bağlı olarak, hedef sekans kesildiğinde üç olası sonuç vardır:

Kesiği iyileştirmek için DNA'da bir mutasyon meydana getirilir.
Enzimler, hedef DNA'yı çıkarmak ve uçları yeniden bağlamak için hedef DNA'nın her iki tarafında kesikler oluşturacak şekilde tasarlanmıştır.
HDR'nin bir bölümü homolog rekombinasyon yoluyla genoma eklenebilir.

CRISPR endişeleri nelerdir?

CRISPR'ı hücrelerin içine sokmak zorlu bir iştir. Bilim insanları, kılavuz RNA ve Cas9 genlerini taşıyacak şekilde mutasyona uğratılmış bir virüs kullanarak bunu başarmak için bir teknik keşfettiler. Bazı virüsler çeşitli hücre türlerini enfekte edebildiğinden, örneğin karaciğer hücreleri amaçlandığında kas hücrelerini değiştirebilirler.
CRISPR henüz insanlarda test ediliyor ve bilim insanları vücudun ve bağışıklık sisteminin CRISPR içeren virüslere veya CRISPR elementlerinin kendilerine nasıl tepki verebileceği konusunda endişeli. Bu elementler insanlara yabancı olduğu için bağışıklık sistemi CRISPR ile düzenlenmiş hücrelere saldırabilir ve onları yok edebilir.
CRISPR zaman zaman "hedef dışı" kesim olarak bilinen hedef genin dışındaki DNA'yı kırar. Bilim insanları bu tür kasıtsız değişikliklerin çok zarar verici ve hatta kanser yapıcı olabileceğinden endişe duyuyor.
Bir diğer önemli husus da, vücuttaki hücrelerin değiştirilmesinin, gelecek nesillere aktarılabilecek sperm veya yumurta hücrelerini yanlışlıkla değiştirebileceğidir.

Etik konular

CRISPR tedavisi etik kaygıları da beraberinde getirmektedir. Etik kaygılardan bazılarını aşağıda görebilirsiniz:

Daha önce de belirtildiği gibi, vücuttaki hücrelerin değiştirilmesi yanlışlıkla sperm veya yumurta hücrelerini etkileyebilir ve bu da gelecek nesillere aktarılabilir. Hastalığı iyileştirmek yerine, bu değişiklikler varsayımsal olarak arzu edilen özellikleri geliştirmek için kullanılabilir.
Birçok kişi ahlaki ve dini açıdan insan embriyolarının araştırmalarda kullanılmasına karşı çıkmaktadır. Genel olarak embriyo araştırmaları, IVF'den sonra kalan canlı veya cansız embriyoları veya özellikle çalışma için üretilen embriyoları içerebilir. Her örneğin kendine özgü etik kaygıları vardır.
Genom düzenlemenin zenginlerle sınırlı kalacağı ve diğer tedavilerin yanı sıra sağlık hizmetlerine erişimdeki mevcut boşlukları daha da kötüleştireceği endişesi var.

Zaman kaybetmeyin! Kullanımı kolay ve hemen hemen herkesin kullanabileceği bir platform.

Çarpıcı infografikler, illüstrasyonlar oluşturmak ve hatta çalışmanızı görkemli ve anlaşılır bir postere dönüştürmek için kullanımı kolay bir araç kullanın. Grafiğe Dikkat Edin sizin için uygun araçtır; şablonları kullanabilir veya hatta işinize tam olarak hayal ettiğiniz gibi uyan bir tane talep edebilirsiniz!

İllüstrasyonlarla Araştırmalarımı Artırın