Как действа CRISPR терапията в генната терапия?

Ракът отдавна е трудно и разнообразно заболяване, причинено от промени в ДНК на индивида, които активират онкогени и инактивират туморни супресори, като предизвикват и дисрегулация на епигенома, който отговаря за координирането на нормалната генна експресия.

Накратко, ракът е клетъчно заболяване, което причинява промени в метаболизма и структурата на клетките, като ги уврежда до степен, в която те вече не функционират правилно и избягват защитните механизми на гостоприемника.

Голям брой експерти и професионалисти посвещават кариерата си на изследването на рака, за да разберат напълно всички негови сложности и неясноти. Изучаването на това как се променя геномът, как се адаптира клетката и как се инициира заболяването е един от решаващите фактори за разработване на по-ефективен избор на лечение и подобряване на резултатите за пациентите с рак.

Терапията CRISPR се утвърди като техника за изследване на клетъчните функции и оказа значително влияние върху изследванията на рака, като доведе до нови открития, които се очаква да ускорят диагностиката и лечението.

Какво представлява терапията CRISPR?

Откакто учените откриха, че промените в ДНК причиняват рак, те търсят подход за коригиране на тези промени чрез манипулиране на ДНК. Един от намерените подходи е CRISPR терапията.

Лечението с CRISPR може да редактира ДНК на човешките клетки по същия начин, както изключително точна и лесна за работа ножица. CRISPR редактира гени, като внимателно изрязва ДНК и след това систематично позволява на ДНК да се възстанови.

Как действа CRISPR терапията?

Техниката CRISPR в лабораторията включва две ключови фигури: водеща РНК и ензим за рязане на ДНК, най-често Cas9.

За да се използва генетичната ножица CRISPR за промяна на генома, първо трябва да се открие ДНК последователността, която трябва да бъде променена. След като съответната ДНК последователност бъде идентифицирана, единична водеща РНК (sgRNA) трябва да я разпознае и да се свърже с нея.

Последователността на водещата РНК допълва целевата ДНК последователност. Това означава, че в идеалния случай водещата РНК ще се свързва само с целевата ДНК последователност и няма да се свързва с други части на генома.

Ензимът Cas9 (белтък на молекулярната ножица) се свързва с РНК и насочва ножицата към точното място в генома, където трябва да се извърши рязането.

Този процес на възстановяване може да бъде управляван, за да се модифицира ДНК на това място в генома. Например даден ген може да бъде премахнат или актуализиран, за да се поправят всички грешки в неговата последователност.

В зависимост от начина, по който е програмирана системата CRISPR, има три възможни резултата след прекъсване на целевата последователност:

Въвежда се мутация в ДНК, за да се излекува разрезът.
Ензимите са проектирани така, че да правят разрези от двете страни на целевата ДНК, за да отстранят целевата ДНК и да свържат отново краищата.
Сегмент от HDR може да бъде вмъкнат в генома чрез хомоложна рекомбинация.

Какви са опасенията, свързани с CRISPR?

Вкарването на CRISPR в клетките е предизвикателство. Учените откриват техника за това, като използват вирус, който е мутирал, за да носи гени за водеща РНК и Cas9. Тъй като някои вируси могат да инфектират различни видове клетки, те могат да променят например мускулни клетки, докато целта е била чернодробни клетки.
CRISPR едва сега се тества върху хора и учените са загрижени за това как тялото и имунната система могат да реагират на вируси, които включват CRISPR, или на самите елементи на CRISPR. Тъй като елементите са непознати за хората, имунната система може да атакува и унищожи редактираните с CRISPR клетки.
CRISPR понякога прекъсва ДНК извън целевия ген, което е известно като "нецелево" рязане. Учените се опасяват, че подобни непреднамерени промени могат да бъдат твърде вредни и дори ракови.
Друг важен въпрос е, че модифицирането на клетките в тялото може по невнимание да промени сперматозоидите или яйцеклетките, които могат да бъдат предадени на бъдещите поколения.

Етични въпроси

Лечението с CRISPR поражда и етични проблеми. Вижте по-долу някои от етичните проблеми:

Както вече беше казано, промяната на клетките в тялото може по погрешка да засегне сперматозоидите или яйцеклетките, което може да се предаде на следващите поколения. Вместо да лекуват болести, тези промени могат хипотетично да се използват за подобряване на желаните характеристики.
Много хора се противопоставят от морална и религиозна гледна точка на използването на човешки ембриони за научни изследвания. Като цяло изследванията на ембриони могат да включват жизнеспособни или нежизнеспособни ембриони, останали след ин витро оплождане, или ембриони, създадени специално за целите на изследването. Всеки случай е свързан с уникални етични проблеми.
Има опасения, че редактирането на генома ще бъде ограничено до богатите, което ще задълбочи съществуващите различия в достъпа до здравни грижи, както и до други лечения.

Не губете време! Платформата е лесна за използване и почти всеки може да я използва.

Използвайте лесен за използване инструмент, за да създадете зашеметяващи инфографики, илюстрации или дори да превърнете работата си в прекрасен и разбираем плакат. Помислете за графиката е подходящият инструмент за вас; можете да използвате шаблони или дори да поискате такъв, който да отговаря на вашата работа точно както сте си я представяли!

Увеличаване на проучванията ми с илюстрации