Як працює CRISPR-терапія в генній терапії?

Рак вже давно є складним і різноманітним захворюванням, спричиненим змінами в ДНК людини, які активують онкогени та інактивують супресори пухлин, а також спричиняють порушення регуляції епігеному, який відповідає за координацію нормальної експресії генів.

Підсумовуючи, рак - це хвороба клітин, яка викликає зміни в метаболізмі та клітинній структурі, що призводить до того, що ці клітини стають пошкодженими до такої міри, що перестають функціонувати належним чином і не піддаються захисним механізмам організму господаря.

Велика кількість експертів і фахівців присвячують свої кар'єри дослідженню раку, щоб повністю осягнути всі його складнощі та неоднозначності. Вивчення того, як змінюється геном, як адаптується клітина і як відбувається зародження хвороби, є одним з найважливіших факторів для розробки більш ефективних методів лікування та покращення результатів для онкохворих пацієнтів.

Терапія CRISPR зарекомендувала себе як метод дослідження клітинних функцій і мала значний вплив на дослідження раку, що призвело до нових відкриттів, які, як очікується, прискорять діагностику та лікування.

Що таке CRISPR-терапія?

Відтоді, як вчені виявили, що зміни в ДНК спричиняють рак, вони шукали підхід до виправлення таких змін за допомогою маніпуляцій з ДНК. І один із знайдених підходів - CRISPR-терапія.

Лікування CRISPR може редагувати ДНК людських клітин так само, як надзвичайно точні та зручні у використанні ножиці. CRISPR редагує гени, обережно розрізаючи ДНК, а потім систематично дозволяючи ДНК відновлюватися.

Як працює CRISPR-терапія?

Лабораторна технологія CRISPR включає дві ключові фігури: РНК-провідник і фермент, що розрізає ДНК, найчастіше Cas9.

Щоб використовувати генетичні ножиці CRISPR для зміни геному, спочатку потрібно знайти послідовність ДНК, яку потрібно змінити. Після того, як відповідна послідовність ДНК ідентифікована, створюється єдина направляюча РНК (sgRNA), яка розпізнає її і з'єднується з нею.

Послідовність напрямної РНК доповнює послідовність ДНК-мішені. Це означає, що в ідеалі вона з'єднується лише з послідовністю ДНК-мішені і не з'єднується з іншими частинами геному.

Фермент Cas9 (білок молекулярних ножиць) з'єднується з РНК і спрямовує ножиці до точного місця в геномі, де потрібно виконати розріз.

Цим процесом репарації можна керувати, щоб модифікувати ДНК у цій ділянці геному. Наприклад, ген можна видалити або оновити, щоб виправити будь-які помилки в його послідовності.

Залежно від того, як запрограмована система CRISPR, існує три можливих результати після вирізання цільової послідовності:

Для загоєння порізу в ДНК вводять мутацію.
Ферменти призначені для створення розрізів з обох боків ДНК-мішені, щоб видалити цільову ДНК і знову з'єднати кінці.
Сегмент HDR можна вставити в геном шляхом гомологічної рекомбінації.

Зроблено з використанням **Mind the Graph**

Що викликає занепокоєння щодо CRISPR?

Доставити CRISPR всередину клітини є складним завданням. Вчені знайшли спосіб зробити це, використовуючи вірус, який був мутований, щоб нести гени направляючої РНК і Cas9. Оскільки певні віруси можуть інфікувати різні типи клітин, вони можуть змінювати, наприклад, м'язові клітини, тоді як їхнім наміром були клітини печінки.
CRISPR лише зараз випробовується на людях, і вчені стурбовані тим, як організм та імунна система можуть відреагувати на віруси, що включають CRISPR, або на самі елементи CRISPR. Оскільки ці елементи незнайомі людині, імунна система може атакувати і знищувати клітини, відредаговані за допомогою CRISPR.
Іноді CRISPR розриває ДНК за межами цільового гена, що називається "нецільовим" розрізом. Вчені занепокоєні тим, що такі ненавмисні зміни можуть бути надто шкідливими і навіть викликати рак.
Інша важлива проблема полягає в тому, що модифікація клітин в організмі може ненавмисно змінити сперматозоїди або яйцеклітини, що може передатися майбутнім поколінням.

Етичні питання

Лікування за допомогою CRISPR також викликає етичні занепокоєння. Нижче наведено деякі з них:

Як було сказано вище, зміна клітин в організмі може помилково вплинути на сперматозоїди або яйцеклітини, що може передатися майбутнім поколінням. Замість того, щоб вилікувати хворобу, ці зміни гіпотетично можуть бути використані для покращення бажаних властивостей.
Багато людей виступають проти використання людських ембріонів у дослідженнях з моральних і релігійних міркувань. Загалом, дослідження ембріонів можуть включати життєздатні або нежиттєздатні ембріони, що залишилися після ЕКЗ, або ембріони, створені спеціально для дослідження. Кожен випадок має свій унікальний набір етичних проблем.
Існує побоювання, що редагування геному буде доступне лише багатим, що посилить існуючі розриви в доступі до медичної допомоги, а також до інших видів лікування.

Не гайте часу! Проста у використанні платформа, якою може користуватися будь-хто.

Використовуйте простий у використанні інструмент, щоб створити приголомшливу інфографіку, ілюстрації або навіть перетворити свою роботу на чудовий і зрозумілий постер. Mind the Graph є відповідним інструментом для вас; ви можете використовувати шаблони або навіть запросити той, який відповідає вашій роботі саме так, як ви собі це уявляли!

Покращуйте мої дослідження за допомогою ілюстрацій