유전자 치료에서 크리스퍼 치료는 어떻게 작동하나요?

암은 종양 억제 인자를 비활성화하면서 발암 유전자를 활성화하고 정상적인 유전자 발현을 조정하는 후성유전체 조절 장애를 일으키는 개인의 DNA 변화로 인해 발생하는 어렵고 다양한 질병으로 오랫동안 알려져 왔습니다.

요약하자면, 암은 신진대사와 세포 구조에 변화를 일으켜 세포가 더 이상 제대로 기능하지 못하고 숙주의 방어 메커니즘을 회피할 정도로 손상되는 세포 질환입니다.

수많은 전문가와 전문가들이 암의 복잡성과 모호함을 완전히 이해하기 위해 암 연구에 자신의 경력을 바치고 있습니다. 게놈이 어떻게 변화하는지, 세포가 어떻게 적응하는지, 질병이 어떻게 시작되는지 이해하는 것은 보다 효과적인 치료법을 개발하고 암 환자의 치료 결과를 개선하기 위한 중요한 요소 중 하나입니다.

크리스퍼 치료는 세포 기능을 조사하는 기술로 자리 잡았으며, 암 연구에 큰 영향을 미쳐 진단과 치료 속도를 높일 것으로 기대되는 새로운 발견을 이끌어냈습니다.

크리스퍼 치료란 무엇인가요?

과학자들은 DNA의 변화가 암을 유발한다는 사실을 발견한 이후, DNA 조작을 통해 이러한 변화를 해결할 수 있는 접근법을 모색해 왔습니다. 그리고 발견한 접근법 중 하나가 바로 크리스퍼 치료법입니다.

크리스퍼 치료는 매우 정확하고 다루기 쉬운 가위와 같은 방식으로 인간 세포의 DNA를 편집할 수 있습니다. CRISPR은 DNA를 조심스럽게 자른 다음 체계적으로 DNA가 복구되도록 하여 유전자를 편집합니다.

크리스퍼 치료는 어떻게 작동하나요?

실험실에서 사용하는 크리스퍼 기술에는 가이드 RNA와 DNA 절단 효소(대부분 Cas9)라는 두 가지 핵심 수치가 포함됩니다.

크리스퍼 유전자 가위를 사용하여 게놈을 변경하려면 먼저 변경할 DNA 서열을 찾아야 합니다. 관련 DNA 염기서열이 확인되면, 이를 인식하고 연결하기 위한 단일 가이드 RNA(sgRNA)가 만들어집니다.

가이드 RNA 서열은 표적 DNA 서열을 보완합니다. 즉, 가이드 RNA는 표적 DNA 서열에만 이상적으로 연결되고 게놈의 다른 부분에는 연결되지 않습니다.

Cas9 효소(분자 가위 단백질)는 RNA에 연결하여 절단이 필요한 게놈의 정확한 지점으로 가위를 안내합니다.

이 복구 프로세스는 게놈의 해당 지점에서 DNA를 수정하도록 관리될 수 있습니다. 예를 들어, 유전자는 염기 서열의 오류를 복구하기 위해 제거되거나 업데이트될 수 있습니다.

크리스퍼 시스템을 프로그래밍하는 방식에 따라 표적 염기 서열이 절단되면 세 가지 결과가 발생할 수 있습니다:

상처를 치료하기 위해 DNA에 돌연변이가 도입됩니다.
효소는 표적 DNA를 제거하고 양쪽 끝을 다시 연결하기 위해 표적 DNA의 양쪽에 상처를 내도록 설계되어 있습니다.
HDR의 세그먼트는 상동 재조합을 통해 게놈에 삽입될 수 있습니다.

크리스퍼에 대한 우려는 무엇인가요?

크리스퍼를 세포 내부에 넣는 것은 어려운 일입니다. 과학자들은 가이드 RNA와 Cas9 유전자를 전달하도록 돌연변이된 바이러스를 사용하여 이를 달성할 수 있는 기술을 발견했습니다. 특정 바이러스는 다양한 유형의 세포를 감염시킬 수 있기 때문에, 예를 들어 간 세포를 목표로 했을 때 근육 세포를 변형시킬 수 있습니다.
CRISPR은 이제 막 사람을 대상으로 테스트되고 있으며, 과학자들은 신체와 면역 체계가 CRISPR을 포함하는 바이러스 또는 CRISPR 요소 자체에 어떻게 반응할지 우려하고 있습니다. 이 요소는 인간에게 익숙하지 않기 때문에 면역 체계가 CRISPR 편집 세포를 공격하고 파괴할 수 있습니다.
크리스퍼는 때때로 표적 유전자 외부의 DNA를 절단하는데, 이를 "표적 이탈" 절단이라고 합니다. 과학자들은 이러한 의도하지 않은 변경이 너무 손상되고 심지어 암을 유발할 수 있다고 우려하고 있습니다.
또 다른 중요한 문제는 체내 세포를 수정하면 의도치 않게 정자나 난자 세포가 변형되어 후손에게 유전될 수 있다는 점입니다.

윤리적 문제

크리스퍼 치료는 윤리적 문제도 제기합니다. 아래에서 몇 가지 윤리적 우려 사항을 확인하세요:

앞서 말했듯이, 신체의 세포를 변화시키면 정자나 난자 세포에 잘못 영향을 미쳐 미래 세대에 전달될 수 있습니다. 이러한 변화는 질병을 치료하는 대신 바람직한 기능을 개선하는 데 활용될 수도 있습니다.
많은 사람들이 연구에 인간 배아를 사용하는 것에 대해 도덕적, 종교적으로 반대합니다. 일반적으로 배아 연구에는 시험관 아기 시술 후 남은 생존 가능한 배아 또는 생존 불가능한 배아, 또는 연구를 위해 특별히 생성된 배아가 포함될 수 있습니다. 각 사례마다 고유한 윤리적 문제가 있습니다.
게놈 편집이 부유층에 국한되어 다른 치료법뿐만 아니라 의료 서비스에 대한 접근성에서 기존의 격차를 악화시킬 것이라는 우려가 있습니다.

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