Hogyan működik a CRISPR terápia a génterápiában?

A rák már régóta egy nehéz és változatos betegség, amelyet az egyén DNS-ében bekövetkező olyan változások okoznak, amelyek aktiválják az onkogéneket, miközben inaktiválják a tumorszupresszorokat, és epigenom-diszregulációt okoznak, amely a normális génexpresszió koordinálásáért felelős.

Összefoglalva, a rák egy olyan sejtbetegség, amely az anyagcserében és a sejtek szerkezetében okoz változásokat, ami miatt ezek a sejtek annyira megromlanak, hogy már nem működnek megfelelően, és kikerülik a gazdaszervezet védelmi mechanizmusait.

Számos szakértő és szakember szenteli karrierjét a rák vizsgálatának, hogy teljesen megértse annak minden összetettségét és kétértelműségét. Annak megismerése, hogyan változik a genom, hogyan alkalmazkodik a sejt, és hogyan indul be a betegség, az egyik kritikus tényező a hatékonyabb kezelési lehetőségek kidolgozásában és a rákos betegek eredményeinek javításában.

A CRISPR-terápia a sejtek működésének vizsgálatára szolgáló technikává vált, és jelentős hatással volt a rákkutatásra, olyan új eredményeket hozva, amelyek várhatóan felgyorsítják a diagnózist és a kezeléseket.

Mi a CRISPR terápia?

Amióta a tudósok felfedezték, hogy a DNS-ben bekövetkező változások rákot okoznak, azóta keresik a módját, hogyan lehetne ezeket a változásokat DNS-manipulációval kijavítani. Az egyik megtalált megközelítés a CRISPR-terápia.

A CRISPR-kezelés ugyanúgy képes szerkeszteni az emberi sejtek DNS-ét, mint egy rendkívül pontos és könnyen kezelhető olló. A CRISPR úgy szerkeszti a géneket, hogy óvatosan elvágja a DNS-t, majd szisztematikusan hagyja, hogy a DNS megjavuljon.

Hogyan működik a CRISPR terápia?

A laboratóriumi CRISPR-technika két kulcsfigurát tartalmaz: egy vezető RNS-t és egy DNS-vágó enzimet, leggyakrabban a Cas9-et.

Ahhoz, hogy a CRISPR genetikai ollót a genom megváltoztatására lehessen használni, először meg kell találni a módosítandó DNS-szekvenciát. Miután azonosították a megfelelő DNS-szekvenciát, egy egyszeri vezető RNS (sgRNS) feladata, hogy felismerje azt, és csatlakozzon hozzá.

A vezető RNS-szekvencia kiegészíti a cél-DNS-szekvenciát. Ez azt jelenti, hogy a vezető RNS ideális esetben csak a cél-DNS-szekvenciához kapcsolódik, és nem kapcsolódik a genom más részeihez.

A Cas9 enzim (molekuláris ollófehérje) csatlakozik az RNS-hez, és pontosan a genom azon pontjához vezeti az ollót, ahol a vágást el kell végezni.

Ezt a javítási folyamatot úgy lehet irányítani, hogy a DNS-t a genom adott pontján módosítsa. Egy gén például megszüntethető vagy frissíthető, hogy a szekvenciájában lévő hibákat kijavítsák.

A CRISPR-rendszer programozásától függően a célszekvencia elvágása után három lehetséges kimenetel lehetséges:

A vágás begyógyítása érdekében mutációt vezetnek be a DNS-be.
Az enzimeket úgy tervezték, hogy a cél-DNS mindkét oldalán vágásokat készítsenek a cél-DNS eltávolítása és a végek újrakötése érdekében.
A HDR egy szegmense homológ rekombinációval illeszthető be a genomba.

Milyen aggályok merülnek fel a CRISPR kapcsán?

A CRISPR sejtekbe juttatása kihívást jelent. A tudósok felfedeztek egy technikát, amellyel ezt egy olyan vírus segítségével érik el, amelyet úgy mutáltak, hogy a vezető RNS és a Cas9 génjeit hordozza. Mivel bizonyos vírusok különböző típusú sejteket fertőzhetnek meg, előfordulhat, hogy végül például izomsejteket változtatnak meg, holott a cél a májsejtek megváltoztatása volt.
A CRISPR-t csak most tesztelik embereken, és a tudósok aggódnak amiatt, hogy a szervezet és az immunrendszer hogyan reagálhat a CRISPR-t tartalmazó vírusokra vagy magukra a CRISPR-elemekre. Mivel az elemek ismeretlenek az ember számára, az immunrendszer megtámadhatja és elpusztíthatja a CRISPR-rel módosított sejteket.
A CRISPR időnként a célgénen kívüli DNS-t is megszakítja, amit "célon kívüli" vágásnak nevezünk. A tudósokat aggasztja, hogy az ilyen nem szándékos módosítások túlságosan károsak, sőt akár rákkeltőek is lehetnek.
Egy másik fontos kérdés, hogy a testben lévő sejtek módosítása véletlenül megváltoztathatja a spermiumokat vagy petesejteket, amelyek a következő generációknak továbbadódhatnak.

Etikai kérdések

A CRISPR-kezelés etikai aggályokat is felvet. Lásd alább az etikai aggályok némelyikét:

Ahogy korábban említettük, a testben lévő sejtek megváltozása tévesen hatással lehet a spermiumokra vagy a petesejtekre, amelyek a következő generációkra öröklődhetnek. Ahelyett, hogy betegséget gyógyítanának, ezeket a változásokat feltételezhetően a kívánatos tulajdonságok javítására lehet felhasználni.
Sokan erkölcsi és vallási alapon ellenzik az emberi embriók kutatásban való felhasználását. Általánosságban elmondható, hogy az embriókutatáshoz életképes vagy nem életképes embriókat használhatnak, amelyek az IVF után visszamaradtak, vagy kifejezetten a vizsgálat céljából létrehozott embriókat. Mindegyik esetnek megvannak a maga egyedi etikai aggályai.
Aggodalomra ad okot, hogy a genomszerkesztés a gazdagokra korlátozódik majd, ami súlyosbítja az egészségügyi ellátáshoz és más kezelésekhez való hozzáférés terén meglévő hiányosságokat.

Ne vesztegesse az idejét! A platform könnyen használható és szinte bárki használhatja.

Egy könnyen használható eszközzel lenyűgöző infografikákat, illusztrációkat készíthet, vagy akár pompás és érthető poszterré alakíthatja munkáját. Mind The Graph a megfelelő eszköz az Ön számára; használhat sablonokat, vagy akár kérhet olyat is, amely pontosan megfelel az Ön által elképzelt munkának!

Növelje a kutatásom illusztrációkkal