Tarkkuus on tiedemiehen tavaramerkki. Emmanuelle Charpentier ja Jennifer Doudna löysivät geeniteknologian vallankumouksellisen työkalun nimeltä CRISPR/Cas9, "geenisakset". Emmanuelle Charpentier ja Jennifer Doudna, tämän elämää muuttavan työkalun edelläkävijät, saavat Nobelin kemianpalkinnon vuonna 2020. Heidän vuonna 2012 tekemänsä keksintö johti lukemattomiin keksintöihin tärkeillä aloilla, kuten syöpätutkimuksessa, kasvitutkimuksessa ja perinnöllisten sairauksien parannuskeinojen löytämisessä. CRISPR/Cas9-työkalun avulla on ollut helpompi muokata geneettisiä sekvenssejä täsmälleen oikeaan paikkaan lyhyemmässä ajassa. Niiden löytäminen on muuttanut näkökulmaa biotieteisiin. Se on ponnahduslauta genetiikan uudelle aikakaudelle, joka hyödyttää eläviä ihmisiä. 

Mikä on CRISPR/Cas9 ja miten se löydettiin?

CISPR/CAS9 on geeninmuokkaustyökalu, jota käytetään DNA-sekvenssin leikkaamiseen juuri haluttuun kohtaan. CRISPR on lyhenne sanoista Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (klusteroidut säännöllisesti väliin jäävät lyhyet palindromiset toistot) ja Cas9 on entsyymi, joka auttaa sekvenssin leikkaamisessa. CRISPR:llä on kaksi pääpiirrettä, jotka ovat nukleotidien toistimet ja välikappaleet. Yleensä CRISPR:ssä nukleotidisekvenssit toimivat templaattisäikeinä, jotka transkriboivat komplementaarista RNA:ta, jota lopulta kutsuttiin CRISPR RNA:ksi (cr RNA). Emmanuelle Charpentier ja Jennifer Doudna olivat ensimmäiset, jotka saivat selville nämä välikappaleet ja toistimet. He saivat myös selville, että Cas9-entsyymi, joka auttoi DNA-sekvenssin leikkaamisessa, sitoutui toiseen RNA-molekyyliin. Nämä kaksi molekyyliä, cr RNA ja trans-aktivoiva cr RNA, auttoivat Cas9-entsyymiä leikkaamaan kaksoissäikeisen DNA:n kohdekohdan.

Emmanuelle Charpentier teki löydön tarkkaillessaan streptokokkibakteerin immuunimekanismia virusta vastaan. Häntä kiehtoi eniten se, miten bakteereista löytyneellä RNA-molekyylillä oli hyvin samanlainen geneettinen koodi kuin bakteerien CRISPR:llä. Näiden kahden sekvenssin analysoinnin jälkeen havaittiin, että RNA-molekyyli vastasi CRISPR:n toistuvaa osaa. Jatkotutkimuksissa hän havaitsi, että tämä pieni RNA-molekyyli aktivoi RNA-sekvenssin Cas9:n läsnä ollessa. RNA-sekvenssi oli CRISPR-sekvenssin tulos. Tätä molekyyliä kutsuttiin trans-aktivoivaksi CRISPR RNA:ksi. Kun bakteeri saa virustartunnan, bakteeri lisää viruksen DNA:n genomiinsa CRISPR-alueelle muistina. Tämä auttaa bakteeria uusien tartuntojen varalta. Tämä CRISPR-DNA kopioidaan sitten CRISPR-RNA:ksi, jonka on tarkoitus pilkkoutua muodostaen virus-DNA:ta, joka auttaisi vieraan virus-DNA:n tunnistamisessa. 

Myöhemmin Jennifer Doudna analysoi, voitaisiinko tämä viruksen DNA tunnistaa CRISPR RNA:n ja Cas9-entsyymimolekyylin avulla. Useiden kokeiden jälkeen he eivät vieläkään pystyneet tunnistamaan sitä ja tajusivat, että jotain puuttui. Näin ollen seuraavalla kerralla, kun he tekivät kokeen, siihen lisättiin myös Emmanuellen löytämä trans-aktivoiva cr RNA-molekyyli. Heidän yllätyksekseen viruksen DNA tunnistettiin, mikä johti uuteen aeoniin. 

Nykyään CRISPR/Cas9 on tuonut uudenlaisen lähestymistavan elämiseen. Sitä käytetään tieteen eri aloilla. Tämä työkalu on ollut evoluutiossa lääketieteen alalla. Nykyään tutkijat pyrkivät lopettamaan perinnölliset sairaudet, jotka ovat vaikuttaneet ihmiskuntaan eniten. Toinen ala, jolla tätä työkalua hyödynnetään, on maatalous, jossa kasveja muokataan infektioita kestäviksi, lääkekehityksessä, geeniterapiassa ja monilla muilla aloilla. Kun tätä välinettä käytetään sääntöjen mukaisesti ja eettisesti, ihmiskunta voi kokea rajattoman maailman. 

Viite 

https://www.nobelprize.org/prizes/chemistry/2020/popular-information/

Aiheeseen liittyvät artikkelit
logo-tilaus

Tilaa uutiskirjeemme

Eksklusiivista korkealaatuista sisältöä tehokkaasta visuaalisesta
tiedeviestintä.

- Eksklusiivinen opas
- Suunnitteluvinkkejä
- Tieteelliset uutiset ja suuntaukset
- Oppaat ja mallit